Ưu điểm của chiến lược sử dụng tế bào gốc trong liệu pháp gene:

- Có cơ hội chữa trị các bệnh di truyền bằng cách phục hồi chức năng của gene bị đột biến bằng cách đưa bổ sung gene lành vào cơ thể người, hoặc thay thế gene bệnh bằng gene lành.

- Dùng tế bào gốc trong liệu pháp gene có thể khắc phục được những rủi ro tiềm ẩn có thể gây ra so với dùng virus.