Những khó khăn, thách thức có thể gặp phải trong ứng dụng công nghệ tế bào gốc để điều trị bệnh ở người:

- Khó thu nhận được nguồn tế bào gốc: Gây tranh cãi về vấn đề đạo đức y sinh học khi tạo dòng tế bào gốc phôi bằng cách phá hủy phôi nang, khó xác định và thu nhận các tế bào gốc trưởng thành.

- Đòi hỏi trình độ chuyên môn, kĩ thuật cao: Việc kích thích tế bào gốc biệt hóa thành các loại tế bào mong muốn đòi hỏi trình độ chuyên môn, kĩ thuật cao và chưa thể đảm bảo hiệu quả 100 %.

- Có thể gây ra những biến chứng nguy hiểm cho người bệnh: Các tế bào gốc phôi có thể tạo thành các tế bào không tương thích với bệnh nhân dẫn đến bị loại thải khi được cấy ghép gây nguy hiểm cho người bệnh. Ngoài ra, mô được cấy ghép có thể phát triển thành những khối mô bất thường như khối u ác tính.