CRISPR sửa chữa gen bên trong cơ thể:

- Trước đây, công cụ chỉnh sửa gen CRISPR đã có những thành công lâm sàng khi giúp chữa khỏi cho những người mắc 2 chứng rối loạn máu di truyền là bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia bằng cách loại bỏ các tế bào máu gốc bị lỗi khỏi bệnh nhân, chỉnh sửa và tái sử dụng chúng vào cơ thể. Năm 2021, nền khoa học thế giới đánh dấu bước tiến xa hơn khi triển khai kĩ thuật này trực tiếp trong cơ thể người bệnh. Một số kết quả nghiên cứu cho thấy, phương pháp này đã làm giảm một loại protein độc hại cho gan và cải thiện thị lực ở những người bị mù di truyền.

- Các nhà nghiên cứu tại Công ty Editas Medicine, Mỹ đã tiêm một loại virus vô hại mang DNA CRISPR vào mắt của 6 người trưởng thành mắc chứng rối loạn thị lực di truyền. Kết quả cho thấy, sau 3 - 6 tháng, hai bệnh nhân từ gần như mù hoàn toàn đã có thể cảm nhận được ánh sáng, một trong số họ có thể tránh được các vật cản trong điều kiện ánh sáng mờ.

- Có thể nói rằng, kĩ thuật chỉnh sửa gen bằng CRISPR bên trong cơ thể người là kĩ thuật tiềm năng, tuy nhiên cần xác định chính xác các gen và chuyển chúng an toàn đến đúng tế bào với số lượng phù hợp.