Một số ví dụ khác về thành tựu của liệu pháp gene:

- Liệu pháp gene Zolgensma sử dụng virus AAV9 để đưa gene SMN1 khỏe mạnh vào cơ thể bệnh nhân, giúp cải thiện chức năng cơ bắp và khả năng vận động.

- Liệu pháp CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) là một liệu pháp miễn dịch tế bào T sử dụng tế bào T của chính bệnh nhân được chỉnh sửa gen để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.

- Sử dụng thể truyền là virus mang gene RPE65 bình thường thay thế gene bệnh để cải thiện thị lực cho các bệnh nhân bị mù do đột biến gene hiếm gặp.

- Liệu pháp gene còn được dùng trong cấy ghép mô, cơ quan nhằm ngăn cản sự đào thải mô, cơ quan được ghép bằng cách đưa những gene mới có vai trò ngăn cản sự đào thải (ví dụ: gene mã hóa cho các phân tử ức chế quá trình đáp ứng miễn dịch,…).