- Liệu pháp gene là phương pháp chữa bệnh di truyền bằng việc thay thế gene bệnh bằng gene lành.

- Các bước tiến hành trong liệu pháp gene:

+ Bước 1: Nuôi cấy tế bào gốc (tế bào gốc lấy từ người bệnh hoặc từ người phù hợp) trên môi trường nhân tạo.

+ Bước 2: Tế bào gốc được sửa chữa gene hoặc thay thế gene bệnh bằng gene lành rồi được sàng lọc và cho phân chia thành nhiều tế bào.

+ Bước 3: Tiêm các tế bào đã được chỉnh sửa hoặc thay thế gene trở lại cơ thể người bệnh.