Những trở ngại liệu pháp gene cần khắc phục để có thể đưa vào sử dụng trong thực tế: Sử dụng các vector để đưa gene vào tế bào không đảm bảo gene thay thế được gắn vào đúng vị trí của gene gây bệnh. Việc gắn gene sai vị trí có thể làm bất hoạt các gene khác hoặc làm cho gene thay thế biểu hiện không đúng liều lượng, không đúng vị trí. Bởi vậy, việc cần khắc phục hiện nay là tìm được công cụ đưa gene bình thường vào đúng vị trí của gene gây bệnh. Một trong các công cụ có triển vọng là hệ thống enzyme CRISPR/Cas9.