Liệu pháp gene được áp dụng hoặc có tiềm năng áp dụng để điều trị các bệnh di truyền bằng cách phục hồi chức năng của gene đột biến bằng cách đưa bổ sung gene lành vào cơ thể người, hoặc thay thế gene bệnh bằng gene lành như bệnh về thần kinh, bệnh thiếu hụt miễn dịch phức hợp nghiêm trọng, bệnh u xơ nang,…